又一“生物城造”基因藥物
傳來突破性進展！
近日，全球首個肌少癥rAAV基因藥物臨床研究項目——“評價ZS112注射液在肌少癥患者治療中的安全性和有效性的臨床研究”在四川大學華西醫院順利啟動，并完成了首例患者治療。 該項目由四川大學華西醫院國家老年疾病臨床研究中心董碧蓉主任岳冀蓉主任以及康復醫學中心何成奇主任、王謙副主任作為主要研究者發起。
該項目所用藥物ZS112注射液 由生物城園區企業 四川至善唯新生物科技有限公司 （以下簡稱至善唯新）原研生產 首例受試者接受了基因治療 并完成初步隨訪 目前，該名受試者狀態良好治療基因正確表達，初步展示了ZS112藥物的安全有效性，這標志著ZS112項目從實驗室基礎研究成果向臨床應用的關鍵轉變，為肌少癥患者帶來了新的希望。
肌少癥(sarcopenia)是指與增齡相關的骨骼肌質量和肌肉力量或軀體功能下降，多見于老年人，又稱肌肉衰減綜合征、肌肉減少癥、少肌癥。肌少癥作為常見的老年綜合征之一，因其發病率高、起病隱匿、對機體影響廣泛等特點，對家庭醫療負擔與社會公共衛生支出造成巨大影響。 由于缺乏有效的藥物治療手段，當前普遍推薦以抗阻力訓練為基礎的運動、營養干預作為肌少癥的一線治療方案，臨床亟待相關新藥成功研發早日填補藥物治療手段的空白。 ZS112注射液是至善唯新自主研發并擁有完全自主知識產權的肌少癥rAAV基因藥物，也是全球首個針對肌少癥的基因藥物。 該藥物使用安全無害的rAAV病毒作為載體，將目的基因遞送至人體骨骼肌細胞中并高效表達以發揮治療作用。為提高藥效，至善唯新公司為ZS112新藥專門選擇了高效感染肌肉細胞的rAAV病毒衣殼。 在動物試驗中，接受ZS112安全劑量治療后，受試動物(小鼠和猴)肌肉量顯著增加，在動物試驗研究中顯示出良好的有效性和安全性，能夠顯著增加肌肉量，藥效明顯。 △至善唯新研發實驗室
該藥物目前仍處于臨床研究階段，上市前還需要進行多輪的臨床試驗。國內其他團隊以及國際上許多大型藥品公司的研發團隊也在進行肌少癥基因藥物的研發，且仍處于動物實驗階段。因此ZS112注射液也可以被視為首個進入臨床階段的肌少癥基因藥物。 此外，值得一提的是，基因治療藥物的特點是一次治療長期或終生有效。這也意味著，ZS112注射液將有可能徹底治愈肌少癥患者。 △至善唯新研發實驗室
據Town主了解，至善唯新是一家專注rAAV基因藥物研發與顛覆式生產的國內基因治療領軍企業，是國內首家A、B兩型血友病和法布雷原創基因新藥均獲批臨床的創新型藥企，也是國內首個啟動治療法布雷病rAAV基因藥物臨床研究的公司。
至善唯新擁有全球領先的新型痘一腺病毒rAAV生產系統，該生產系統有望將基因療法的治療費用大大降低進一步提高基因治療的可及性。公司位于生物城的近1萬平GMP生產車間已于2023年投入運行。
近年來 成都天府國際生物城聚焦“現代生物技術藥”領域，加速布局細胞與基因治療、血液制品、新型疫苗、抗體藥物等新賽道，多家企業取得新進展： 近期，威斯津生物自主研發的治療EB病毒陽性腫瘤的mRNA疫苗——WGc-043注射液中美雙報均獲批IND；海創藥業自主研發的口服靶向BET家族蛋白的小分子抗腫瘤藥物——HP560片獲批臨床…… 接下來，生物城將加快推進產業建圈強鏈，瞄準重磅藥物研發生產等關鍵環節和重點領域，培育形成新的增長點和競爭新優勢，助推成都生物醫藥產業實現跨越發展。